Une équipe internationale dirigée par l’Université de Tel Aviv affirme avoir identifié une molécule d’ARN capable de bloquer les lésions des cellules nerveuses responsables de la paralysie chez les patients atteints de sclérose latérale amyotrophique (SLA). Une avancée que les chercheurs espèrent bientôt traduire en traitement.

« Lorsque nous avons ajouté une molécule d’ARN spécifique à des cellules humaines et à des modèles animaux de la maladie, les neurones ont cessé de dégénérer et ont même commencé à se régénérer », explique le professeur Eran Perlson, de la faculté Gray des sciences médicales et de la santé de l’Université de Tel Aviv, cité par le Times of Israel. Leurs résultats, publiés dans la revue Nature Neuroscience, ouvrent une nouvelle voie thérapeutique pour cette maladie neurodégénérative incurable.

Comprendre l’origine de la maladie pour mieux la traiter

L’étude s’appuie sur des souris génétiquement modifiées pour reproduire les mécanismes biologiques de la SLA. La SLA – ou maladie de Charcot – détruit progressivement les motoneurones, entraînant une paralysie totale tandis que les capacités cognitives demeurent intactes. La majorité des patients décèdent trois à cinq ans après le diagnostic, en raison d’une insuffisance respiratoire. Israël compte environ 600 personnes atteintes, selon IsrALS.

La nouvelle étude révèle que les cellules musculaires produisent normalement un microARN appelé microARN-126, transmis ensuite aux neurones via de petites vésicules. Ce messager indique aux cellules nerveuses de limiter la production de TDP-43. Mais chez les patients atteints de SLA, la quantité de microARN-126 diminue, provoquant l’accumulation de TDP-43 en agrégats toxiques qui endommagent les mitochondries et finissent par détruire les motoneurones.

Lorsque les chercheurs ont administré ce microARN à des tissus humains et à des souris atteintes de la maladie, la dégénérescence s’est inversée.

Un changement de paradigme

Pour Zevik Melamed, chercheur à l’Université hébraïque de Jérusalem, ces résultats suggèrent que « protéger la communication entre les muscles et les nerfs pourrait être aussi crucial que de cibler directement les neurones ». Une approche qui « change profondément notre vision de la prévention de la paralysie dans la SLA », souligne-t-il.

Les chercheurs estiment que ces travaux constituent une base solide pour développer une thérapie génique avec un passage prochain aux essais cliniques.